Într-un studiu publicat în revista Genetica Moleculară Umană, cercetătorii de la Școala de Medicină a Universității din Missouri au informat că au tratat cu succes câinii cu distrofie musculară folosind anumite forme de terapie genică.
Potrivit acestora, succesul acestor tratamente ar putea deschide calea către noi tratamente de terapie genică pentru oameni încă din 2017.
Câinii din experimentul Școlii de Medicină de la Universitatea din Missouri aveau distrofie musculară Duchenne. Distrofia musculară Duchenne este cea mai mare tulpină de prevenire a bolii la om, afectând în primul rând bărbații.
Pacienții afectați de această boală își pot pierde capacitatea de a merge – sau chiar de a respira – fără sprijin, deoarece mușchiul este înlocuit cu țesut rigid, gras și osos.
Potrivit Institutului Național al Tulburărilor Neurologice și Accident Vascular Cerebral din S.U.A., aproape 250.000 de oameni suferă de distrofie musculară în Statele Unite.
Mai important, nu există în prezent nicio vindecare a bolii și, după cum subliniază autorul studiului, Dongsheng Duan, profesor de cercetare medicală la Școala de Medicină a Universității din Missouri, nu există nici măcar tratamente care să trateze eficient simptomele.
Succesul terapiilor genice la câini ar putea marca o inovație. „Aceasta este cea mai frecventă boală musculară la băieți și nu există în prezent o terapie eficientă”, a declarat dr. Duan într-un comunicat de presă. „Această descoperire a luat echipei noastre de cercetare mai mult de zece ani, dar credem că suntem la un pas de a avea un tratament pentru boală.”
În recenzia sa asupra studiului, Robert Preidt, reporter pentru US News, relatează că aceste tipuri de rezultate sunt adesea dificil de reprodus în studiile umane.
Într-adevăr, cercetătorii de la Universitatea din Missouri au avut nevoie de peste zece ani pentru realiza în siguranță această terapie asupra câinilor, iar tratamentele umane sunt de obicei mult mai complicate.
Boala este cauzată de perturbarea producerii a ceva numit distrofină, o proteină coezivă care susține rezistența fibrelor musculare.
Tratamentele sunt adesea dificile, deoarece gena este atât de mare; de fapt, este una dintre cele mai lungi gene din întregul corp.
Dr. Duan explică: „Datorită dimensiunii sale, este imposibil să se livreze întreaga genă cu un vector de terapie genică, agentul care transportă gena terapeutică la locul corect din corp. Prin cercetări anterioare, am putut dezvolta o versiune în miniatură a acestei gene numită microgenă. Această distrofină minimizată a protejat toți mușchii din corpul șoarecilor bolnavi.”
Echipa dr. Duan a administrat tratamentul la cățelușii în vârstă de 2-3 luni care au început să prezinte semne de distrofie musculară. Conform însemnărilor din lucrarea lor, câinii au început să se dezvolte normal în jurul valorii de șase luni.
Deci, de ce să folosiți câinii pentru a testa acest tip de tratament? „Acești câini dezvoltă [boala] în mod natural într-o manieră similară cu a oamenilor”, a spus Duan.
„Este important să tratați boala mai devreme înainte ca aceasta să facă multe daune, deoarece această terapie are cel mai mare impact în primele etape ale vieții.”
